1 rok temu
Nigdy dotąd lekarze nie dysponowali takim orężem w walce z nowotworami. Jak teoria przekłada się na praktykę, zwłaszcza w Polsce? „Najpilniejsze potrzeby w polskiej onkologii i hematoonkologii. Co udało się osiągnąć przez ostatnie 12 miesięcy, a jakie wyzwania jeszcze przed nami?” – to temat dyskusji 6 września.
W światowej onkologii dużo się dzieje. Wciąż są niezaspokojone potrzeby medyczne, ale wyniki prezentowane podczas tegorocznej konferencji ASCO dowodzą, iż onkologia przeżywa rozkwit. Jeszcze nigdy dotąd lekarze nie dysponowali takim orężem w walce z nowotworami.
Jak jednak teoria przekłada się na praktykę, zwłaszcza w Polsce? Czy klinicyści mają do dyspozycji te najnowocześniejsze rozwiązania i jak wygląda dostęp polskich pacjentów do najnowszych zdobyczy medycyny?
Przyzwyczailiśmy się już, iż to co jest standardem w krajach zachodnich, dla polskich oddziałów onkologicznych i hematoonkologicznych wciąż stanowi obiekt marzeń. Przez lata pacjenci w Polsce musieli czekać na udostępnienie nowoczesnych leków dłużej niż np. w Niemczech, Francji czy USA. Tak było jeszcze niedawno i wciąż tak się dzieje, jednak od 7 października 2020 r., gdy wprowadzono ustawę o Funduszu Medycznym, ten niekorzystny trend zaczął się odwracać. W wyniku implementacji Funduszu polski płatnik publiczny śmielej finansuje największe innowacje i robi to czasami w krótszym czasie niż płatnicy zachodni. Należy jednak pamiętać, iż decyzje refundacyjne dotyczą ograniczonej liczby leków, które zdaniem MZ, AOTMiT oraz ekspertów klinicznych zasługują na miano technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Nie każdy nowy lek może się więc ubiegać o finansowanie z Funduszu. Postęp jest jednak widoczny i polska onkologia już odczuwa pozytywne skutki wprowadzenia ustawy. Do szpitali w rekordowym czasie wprowadzane są innowacyjne technologie dające nadzieję pacjentom, dla których niedawno nie było nadziei.
Przykładem sukcesu Funduszu Medycznego jest przełomowa terapia dla pacjentów z najgorzej rokującym podtypem nowotworu piersi – rakiem potrójnie ujemnym (ang. triple negative breast cancer – TNBC) – wykorzystująca mechanizm immunoterapii biernej, w której podany pacjentowi koniugat przeciwciała monoklonalnego i chemioterapeutyku (ang. antibody-drug conjugate – ADC) umożliwia selektywne dostarczanie składnika cytotoksycznego leku bezpośrednio do komórek nowotworowych. Pozwala to zwiększyć skuteczność, minimalizując toksyczność. Gdy Komisja Europejska zatwierdzała tę innowację, nikt chyba się nie spodziewał, iż już w 2022 r. technologia ta będzie dostępna w Polsce. A jednak! Lek w maju ub.r. znalazł się̨ w wykazie TLI i jako taki został w rekordowo krótkim czasie objęty refundacją przez ministra zdrowia. To wielki sukces wszystkich stron zaangażowanych w ten modelowy proces.
Zmianę trendów w terapii nowotworów widać w ostatnich latach również w hematologii. Standardowa chemio- i radioterapia usuwa się w cień na rzecz technologii CAR-T, która oznacza nowe spojrzenie na leki i farmakoterapię. Dotychczas lekiem zwykło się nazywać cząsteczkę produkowaną od podstaw w fabryce lub laboratorium. Pacjent po raz pierwszy stykał się z nią dopiero na etapie ordynacji lekarskiej. W przypadku CAR-T proces wytwarzania leku zaczyna się od pacjenta, bo podstawą ostatecznego produktu są jego własne limfocyty. Technologia ta wykorzystuje fizjologiczną rolę ludzkiego układu odpornościowego, którą jest ochrona organizmu przed patogenami, takimi jak bakterie, grzyby czy wirusy, ale również niszczenie komórek chorych i nowotworowych. Za zadanie to odpowiadają w naszym organizmie m.in. limfocyty T. Dzięki umiejętności odróżniania tego, co dla organizmu jest „swoje”, od tego, co „obce” i potencjalnie szkodliwe, limfocyty usuwają to „obce” w procesie zwanym odpowiedzią immunologiczną. W ten sposób organizm człowieka codziennie zwalcza tysiące potencjalnych zagrożeń, z pojedynczymi komórkami nowotworowymi na czele. Problem pojawia się, gdy nowotwór wytworzy mechanizm sprawiający, iż staje się̨ dla naszych limfocytów niewidoczny. jeżeli układ immunologiczny nie rozpoznaje wroga, nie może z nim walczyć. CAR-T to limfocyty T konkretnego chorego, którym w warunkach laboratoryjnych wszczepiono chimeryczny receptor antygenowy umożliwiający im rozpoznanie i związanie antygenu komórki nowotworowej. Dzięki uzbrojeniu w te receptory limfocyty CAR-T mogą rozpoznać antygeny komórki nowotworowej i przystąpić do jej eliminacji.
Na razie tę technologię stosuje się tylko w walce z niektórymi chorobami hematoonkologicznymi, ale rozwój postępuje szybko, a naukowcy spodziewają̨ się, iż będzie można w ten sposób leczyć wiele chorób onkologicznych. Skuteczność terapii CAR-T jest znacząco wyższa niż leczenia standardowego.
We wrześniowym wykazie refundacyjnym minister zdrowia udostępnił jeden z CAR-T chorym na chłoniaka z komórek płaszcza. To kolejny przełom w polskiej hematoonkologii wykorzystujący Fundusz Medyczny.
Nie można jednak zapominać, iż to tylko kropla w morzu potrzeb. Polska onkologia wciąż boryka się z niedostatkiem nowoczesnych rozwiązań i potrzebuje wsparcia ze strony decydentów. Postęp jest bezdyskusyjny i powinien stanowić przykład dla innych procesów refundacyjnych.
Paweł Mierzejewski
Gilead Sciences Poland
